2026年5月11日，我院神经内科团队成功为一名深受疾病折磨9年的“难治性重症肌无力（眼肌型）”患儿实施了利妥昔单抗靶向免疫治疗。这是我院开展的首例针对难治性重症肌无力的生物制剂治疗，标志着我院在儿童神经免疫性疾病的精准诊疗与个体化干预领域取得了新的进展，更好地服务该类难治性疾病。

九年内七次复发，求医之路坎坷艰辛

患儿小敏（化名）的求医之路，走得异常艰辛。早在2岁时，家人就发现小敏的眼睛总是无精打采，眼皮像被胶水粘住一样抬不起来。经过我院神经内科专科查体、新斯的明试验及重症肌无力相关抗体检测等全面评估，小敏被确诊为“儿童重症肌无力（眼肌型）”。这是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递功能障碍的自身免疫性疾病，在儿童中相对少见。

起初，家人以为这只是暂时的问题，但随后的几年里，小敏的病情却像一场挥之不去的噩梦。只要发热、感冒、劳累或情绪障碍等，她的眼睑下垂症状就会卷土重来。在过去的九年里，小敏在北京和上海等多家三甲医院治疗，即使用了他克莫司、吗替麦考酚酯等免疫抑制剂，仍然病情反复，严重激素依赖，激素减量就眼睑下垂，9年内复发了整整7次，频繁的复发不仅让小敏的眼睛越来越难以睁开，还严重影响了她的身心健康与生活质量，也给患者家庭带来沉重负担。且长期依赖糖皮质激素给正处于生长发育期的孩子带来了库欣样外貌、骨质疏松等不可忽视的全身性不良反应。

常规治疗陷困境，精准靶向破难题

随着复发次数增多，小敏的病情逐渐演变为“难治性”状态。传统的糖皮质激素和常规免疫抑制剂虽然能暂时压制症状，但长期用药带来的肥胖、免疫力下降和身高欠佳等副作用，对于正处于生长发育黄金期的孩子来说，无疑是沉重的负担。

面对这一棘手的临床难题，我院神经内科专家团队在汤继宏主任带领下进行了多次深入的病例研讨，结合国内外最新的临床指南与前沿文献，专家团队一致认为：对于像小敏这样常规治疗效果欠佳、且频繁复发的难治性患儿，利妥昔单抗（Rituximab）是目前极具潜力的破局之选。

利妥昔单抗是一种靶向CD20的单克隆抗体，它像“精确制导导弹”一样，精准清除体内产生异常抗体的B淋巴细胞，从源头上阻断疾病的免疫攻击。多项权威临床研究证实，适当应用利妥昔单抗不仅能显著改善难治性重症肌无力患儿的预后，还能有效缩短甚至摆脱对糖皮质激素的依赖，且具有良好的安全性和耐受性。

医护协作护航，首例靶向治疗顺利完成

在充分与患儿家属沟通病情、详细解释治疗方案的获益与风险，并取得家属的高度信任与配合后，神经内科医疗团队为小敏制定了周密的生物制剂利妥昔单抗输注计划。

治疗当天，在神经内科孙丽华护士长及护理团队的严密监护下，药物顺利输入患儿体内。整个输注过程平稳，患儿生命体征正常，未出现输液反应及其他明显不良反应。目前，家长发现孩子原本耷拉的眼皮有了改善迹象，眼神也重新变得明亮有神，正按计划进行利妥昔单抗后续治疗与随访观察。

此次我院首例“儿童难治性重症肌无力”利妥昔单抗治疗的成功开展，不仅为深受疾病困扰的患儿带来了新的希望，解除了患儿长期疾病带来的痛苦，也充分体现了我院在儿童神经系统重症免疫性疾病诊治方面的综合实力。未来，我院将继续秉持“以患者为中心”的理念，紧跟国际医学前沿，不断引进和推广精准诊疗新技术，为更多疑难重症患儿的健康成长保驾护航！